Arbitrium : occhio ai numeri
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Per presentare i risultati di studi che riguardano i  trattamenti farmacologici esistono una serie di unità di misura che possono essere scelte, a discrezione di chi li presenta,  a seconda di quale sia l’aspetto che si vuole rimarcare. Infatti spesso la scelta non è casuale, perché dal modo in cui vengono presentati i risultati dei trial varia la percezione che si può dare dell’efficacia di un trattamento. In particolare, spesso  il trattamento viene percepito come più efficace se i risultati vengono presentati con misure di efficacia relativa, fenomeno noto come framing

Perciò è utile avere dimestichezza con tali parametri senza, per questo essere esperti di statistica. Parleremo di evento per indicare la malattia contro cui il trattamento viene sperimentato.  Le due unità di misura da cui discendono gli altri sono la EER e la CER.(vedi fig.1 e tab.A)

EER(experimental event rate)=incidenza, tasso o rischio dell’evento(malattia) nel gruppo sottoposto a trattamento che si ottiene  dividendo i casi dell’evento nel gruppo dei trattati  per il numero totale  di persone di tale gruppo.

CER(control event rate)=incidenza,tasso,rischio dell’evento nel gruppo di controllo ossia non sottoposto al trattamento, che si ottiene dividendo il numero di casi dell’evento(malattia)nel  gruppo non trattato(placebo) per il numero di persone di tale gruppo. Tale unità di misura viene anche chiamata rischio di partenza ossia il rischio in assenza di trattamento.

RR( rischio relativo)= rapporto tra il rischio dell’evento(malattia)nel gruppo trattato diviso lo stesso  rischio nel gruppo di controllo. Viene espresso in valori decimali .

RRR(riduzione relativa del rischio)=esprime la riduzione proporzionale del rischio dell’evento nel gruppo dei trattati rispetto al gruppo di controllo e viene espressa in valore percentuale e in altre parole  indica di quale percentuale si riduce il rischio di partenza(rischio in assenza di trattamento) in seguito al trattamento.

RR dà una misura di quale sia il rischio rimanente dell’evento(malattia)nei pazienti trattati. Mentre RRR ci dice quale sia la percentuale di riduzione del rischio di partenza nei soggetti trattati, ossia quale parte del rischio di partenza viene eliminata, cancellata dal trattamento in esame.

Da quello che abbiamo detto si capisce chiaramente che RRR essendo la riduzione percentuale del rischio di partenza dipende da quanto sia grande il rischio di ammalarsi in assenza di trattamento, per cui se tale rischio di base (partenza) risulta basso allora l’RRR per quanto alto possa essere  indicherà  un effetto di riduzione trascurabile e  non darà una misura reale della portata del trattamento ma tenderà a sopravvalutarlo.

ARR= riduzione assoluta del rischio nel gruppo dei trattati rispetto ai controlli. Viene espresso in valori decimali. Indica la percentuale di persone che hanno evitato cioè non hanno sviluppato l’evento(malattia) in seguito al trattamento.O se vogliamo quanti in più avrebbero, mostrerebbero  l’evento(malattia) in assenza del trattamento.

NNT=Indica il numero di soggetti da trattare per prevenire un caso di evento(malattia). E’ chiaro che tanto più piccolo è NNT tanto più efficace sarà il trattamento e viceversa se per evitare un unico caso è necessario sottoporre molte persone al trattamento allora la sua efficacia è scarsa.

Ora diamo un’occhiata a tre diversi studi indicati nella fig.1.

Nello studio A su 10.000 persone trattate, nel periodo di studio, si è verificato 1 caso contro i 10 casi nel gruppo di 10.000 di controllo. Nello studio B si sono avuti 10 casi tra i trattati e 100 nel gruppo di controllo, nello studio C ci sono 100 casi tra i trattati e 1000 nei controlli .Come si vede nella fig.2 la RRR non varia ed infatti è sempre il 90% e ovviamente non varia neppure la RR che è misura complementare, mentre variano la CER e la EER che crescono in egual misura di 10 e 100 volte nello studio B e C rispettivamente. La ARR passa dallo 0,09% dello studio A allo 0,9% del trial B per diventare il 9% nello studio C, quindi vuol dire che si passa gradualmente ad un numero più alto di persone salvate dal trattamento( ossia che hanno evitato l’evento, la malattia grazie al trattamento)ossia da 9 su 10.000(studioA), a 90 su 10.000(studio B) a 900 su 10.000(studioC)e pertanto si comprende come con una stessa efficacia relativa ossia stesso RRR si abbia un effetto molto diverso in termine di persone salvate dal trattamento ( ossia persone che hanno evitato la malattia)con un numero tanto maggiore quanto più grande è il rischio di partenza ossia il rischio di avere l’evento(malattia) in assenza di trattamento.

Perciò in presenza di un rischio di base basso è chiaro che l’efficacia relativa tende a sopravvalutare l’importanza, la rilevanza del trattamento.

D’altra parte la ARR( la differenza assoluta di incidenza) dipende dal tempo di durata dello dello studio per cui potrebbe, per esempio,  aumentare se  il rischio di partenza in assenza di trattamento aumenta nel gruppo non trattato col passare del tempo, anche in egual misura percentuale dell’aumento del rischio nel gruppo dei trattati, e perciò  il numero totale di persone che hanno evitato la malattia grazie al trattamento cresce in proporzione, come visto nei tre studi mostrati che in teoria potrebbero essere tre fasi distinte nel tempo di uno stesso studio. Ovviamente l’NNT che è l’inverso del ARR ha lo stesso significato con la differenza che più grande è l’ARR più piccolo sarà l’NNT.

In conclusione la conoscenza di tutti questi parametri consente una valutazione più giusta ed equilibrata  della validità di un trattamento, mentre sottolinearne uno a discapito di altri tradisce spesso la volontà di spostare l’attenzione su ciò a cui maggiormente si tiene che venga evidenziato.

MINO CORNIOLA, Presidente Associazione Arbitrium.

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